Gen tedavisi: “Genetik hastalığı olan tüm hastalar için iyi haber”

Doktorlar, kişiselleştirilmiş gen tedavisini kullanarak ilk kez nadir görülen bir genetik bozukluğu tedavi etmeyi başardı. Araştırmacılar umut veren “Herkülvari bir başarıdan” söz ediyor.

Küçük çocuk henüz iki günlük bile değildi ki, bir şeylerin ters gittiği anlaşıldı. Halsizlik, içki içmeme ve şiddetli kramplar yaşıyordu. Philadelphia Çocuk Hastanesi'ndeki doktorlar hemen harekete geçti: Görünüşe göre çocuğun, küçük vücudunun çok fazla amonyum iyonu üretmesine neden olan ciddi bir genetik kusuru vardı. Hayati tehlike arz ediyordu. Bebeğin genetik bozukluğunu düzeltmek için anne ve babaya tamamen yeni bir terapi uygulanmasına karar verildi. Ve şimdi, aylar sonra, çocuk gerçekten kurtarılmış gibi görünüyor, tıpkı doktorların New England Journal of Medicine'de bildirdiği gibi. Bu, nadir görülen bir genetik hastalık için ilk kişiselleştirilmiş gen tedavisi olması nedeniyle tıp tarihinde bir ilke imza attı.